Vertex Lampaui Prestasi Industri Setakat Ini Tahun Ini: Mendedahkan Faktor-Faktor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated (NASDAQ:VRTX) memegang kedudukan yang kukuh dalam bidang terapeutik fibrosis sistik. Kemajuan syarikat dalam jualan CF berada pada trajektori meningkat, terutamanya disebabkan oleh kejayaan terapi triple mereka, Trikafta/Kaftrio. Peningkatan jualan Trikafta/Kaftrio boleh dikaitkan dengan perjanjian pembayaran semula antarabangsa yang baru dan sambungan penggunaan yang diluluskan ke kohort umur yang lebih muda. Trend ini dijangka berterusan sepanjang separuh kedua tahun semasa.

Walaupun tumpuan kekal tertumpu pada CF, Vertex serentak memajukan rawatan untuk pelbagai keadaan, termasuk penyakit sel sabit, beta-talasemia (TDT), kesakitan akut dan neuropatik, penyakit buah pinggang APOL1-mediated, diabetes jenis I, kekurangan alpha-1 antitripsin. Syarikat ini juga mempunyai inisiatif yang sedang berjalan dalam program peringkat awal yang berkaitan dengan gangguan seperti dystrofi otot.

Tahun semasa dijangka membawa beberapa momen penting untuk Vertex. Dalam tempoh dua belas bulan akan datang, tonggak klinikal penting berada dalam talian paip untuk portfolio CF dan bukan CF.

Setakat ini, saham Vertex telah menunjukkan peningkatan yang memuaskan sebanyak 21.6%, jauh menyimpang daripada penurunan industri sebanyak 12.8%.

Vertex secara aktif meneroka penggunaan ubat CF mereka dalam kalangan demografi pesakit yang lebih muda, dengan matlamat menyeluruh untuk mewujudkan terapi molekul kecil yang boleh diakses oleh kebanyakan individu dengan CF.

Dalam domain CF, perhatian tertentu ditujukan kepada gabungan triple yang terdiri daripada vanzacaftor (pengoptimum CFTR), deutivacaftor (pembetul CFTR) dan tezacaftor. Rejim gabungan triple ini sedang dibangunkan untuk pesakit CF berusia 12 tahun ke atas. Vertex telah menyelesaikan pengambilan pesakit dalam dua kajian fasa III penting yang memberi tumpuan kepada gabungan triple ini. Ubat harian baharu sekali ini berpotensi untuk menawarkan kelebihan yang lebih baik kepada pesakit berbanding Trikafta. Ia mungkin menangani pesakit CF yang sebelum ini menamatkan rawatan Trikafta atau rawatan CF Vertex lain, sambil menyederhanakan dos kepada sekali sehari dan mengurangkan obligasi kewangan. Kesimpulan kajian ini dijangka menjelang akhir 2023, dan hasil data fasa III dijangka pada awal 2024.

Selanjutnya, Vertex bekerjasama dengan Moderna (MRNA) dalam membangunkan terapi mRNA bernama VX-522. Kerjasama ini menyasarkan sekitar 5,000 pesakit CF yang tidak mendapat manfaat daripada pengubah CFTR yang dibangunkan oleh Vertex. VX-522 kini menjalani kajian dosis menaik tunggal (SAD), berikutan kelulusan daripada FDA untuk permohonan ubat baharu penyelidikan pada Disember 2022. Rancangan adalah untuk menamatkan kajian SAD dan memulakan kajian dosis menaik berbilang dalam tahun 2023.

Beberapa program bukan CF Vertex mewakili peluang pasaran yang besar, dengan enam daripada inisiatif ini telah berkembang melepasi peringkat bukti konsep.

Pencapaian penting daripada kerjasama Vertex dengan CRISPR Therapeutics (CRSP) ialah rawatan penyuntingan gen exa-cel, yang menyasarkan penyakit sel sabit (SCD) dan beta-talasemia (TDT). Penyerahan untuk exa-cel dalam petunjuk SCD dan TDT telah dibuat kepada FDA, dengan keputusan semakan prioriti dijangka menjelang 8 Disember 2023, dan 30 Mac 2024. Penyerahan serupa untuk exa-cel di Kesatuan Eropah dan United Kingdom sedang dinilai. Vertex menjangkakan exa-cel akan menandakan pelancaran komersial seterusnya, berpotensi menyediakan penawar fungsional sekali gus untuk pesakit SCD dan TDT, merangkumi kira-kira 32,000 orang.

Perhatian pelabur secara ketara tertumpu kepada VX-548, berpotensi blockbuster dalam bidang pengurusan kesakitan. VX-548, perintis bukan opioid NaV1.8 inhibitor, sedang dinilai dalam dua kajian fasa III penting yang memberi tumpuan kepada kesakitan akut, satu melibatkan pembedahan bunionektomi dan satu lagi pembedahan abdominoplasti. Kajian penting ini dijangka selesai sama ada pada lewat 2023 atau awal 2024. Selain itu, Vertex telah memulakan kajian fasa II VX-548 dalam neuropati perifer diabetik, satu bentuk kesakitan neuropatik perifer, dengan jangkaan penyelesaian menjelang akhir 2023. Data yang timbul daripada kajian ini dijangka muncul pada lewat 2023 atau awal 2024.